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7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
东西问丨郝亚明：为何西方种族主义等言行会妨碍全球抗疫？******
中新社天津1月15日电 题：为何西方种族主义等言行会妨碍全球抗疫？
——专访贵州民族大学特聘教授郝亚明
作者 张少宣 孙玲玲
全球抗击新冠疫情历经三年，站在现今人类生活逐渐步入正轨但全球疫情形势依然复杂的时间点上回望过去，在世界各国携手应对这场全球性公共卫生危机之时，西方种族主义、民族主义等言行仍不时出现。曾任南开大学周恩来政府管理学院教授、现任贵州民族大学特聘教授郝亚明近日接受中新社“东西问”专访时表示，必须高度警惕这些因素的深层负面影响。
现将访谈实录摘要如下：
中新社记者：针对新冠疫情，西方的一些种族主义言论和作为，对全球抗疫产生了怎样的影响？
郝亚明：首先，歪曲事实，不利于世界各国科学应对疫情。早在新冠疫情暴发之初，西方一些奇谈怪论就暴露其“种族优势论”的惯性思维——给病毒和疫情贴上种族标签，妄称为“黄种人的病”“新冠病毒只攻击亚裔免疫系统”。
有学者分析指出，西方一些国家疫情早期的不作为在一定程度上是“西方例外论”的产物，这些种族主义论调既对科学界严肃认真地认识新冠病毒产生干扰，也导致不少国家未能科学及时防控新冠病毒。
其次，破坏互信，不利于世界各国团结应对疫情。有的西方国家出于国际竞争、国内政治等方面的需要，肆意将疫情源头、疫情应对、疫情责任政治化，极大破坏了全人类携手应对新冠病毒的国际氛围。
少数西方国家官员及媒体出于政治目的发表不当言论破坏全球合作，延缓了动员全球资源应对病毒的努力，最终使得世界各国付出惨重的健康和生命代价。
第三，以邻为壑，不利于世界各国携手应对疫情。疫情早期，西方国家间展开了激烈的抗疫物资争夺战，频繁引发外交事件。如瑞士的抗疫物资多次被邻国截取；德国、意大利、法国彼此间因截留过境医疗物资不断引发纠纷；美国在海外通过出高价或强行扣留的方式阻止供货商向已签署医疗用品购买协议的买家发货；欧美国家囤积大量疫苗以致过期，而广大发展中国家一度陷入疫苗严重短缺的境地。
当地时间2021年11月8日，旅客抵达美国加州旧金山国际机场的国际航班到达区域。中新社记者 刘关关 摄中新社记者：面对今后可能出现的公共卫生问题，该如何去认识和理解其中的民族主义现象？
郝亚明：民族主义表达的意涵大致有两个，一是赋予某一民族至高无上的地位，二是以增进民族利益为终极目标。需要说明的是，民族主义(nationalism)概念中的“民族”对应的是英文“nation”，意指由全体国民组成的政治共同体。民族主义的行动单元是民族国家，而非中文中传统意义上作为文化群体的民族共同体。
从这个角度而言，民族主义实质是对本民族国家地位与利益进行关切的思想状况、理论学说和政治行动。与被贴上邪恶标签的种族主义不同，在民族主义性质判定上人们存在着一些争议。尽管从学界到大众越来越多的人倾向于从负面去评价民族主义，但依然有不少学者坚持认为民族主义是一个中性概念。
广义而言，当今世界，民族国家是人们在面临各种危机时最为坚实的依靠，是一个民族最值得信赖的政治屋顶和生存空间。在新冠疫情这场全球性公共卫生突发事件中，各民族国家基于保障本国公民生命健康为第一要务的原则，凝聚力量、汇集资源、鼓舞信心抗击病毒，一定意义上彰显了民族主义的正面意义。
当地时间2021年12月17日，英国多佛港，往返于英法之间的车辆在入口处排队等候。中新社记者：面对新冠疫情，温和民族主义与极端民族主义的“度”应该如何把握其分寸？
郝亚明：要系统透视新冠疫情中温和民族主义和极端民族主义的二元划分，在于国家处理本国利益与他国利益关系时“度”的把握。
可以将温和民族主义界定为“在维护本国利益优先的过程中并无主观恶意损害他国利益的行为”。在全球疫情暴发的特殊时期，这些将本国利益置于至高地位的政策的初衷更是自保，其目的在于通过民族国家内部的行政措施优先保护本国公民的生命健康。
所谓的极端民族主义，指的是在维护本国民众生命健康之时不惜损害其他国家公民对等权利的行为，或者说是不惜以牺牲其他国家民众的生命健康以优先维护本国民众生命健康的行为。
面对疫情，极端民族主义在两个方面表现最为明显。一是少数国家以各种手段或借口拦截抢夺他国紧急抗疫物资。二是少数政客、媒体、组织恶意将本国疫情的暴发归咎于中国等行径，除了具有种族主义色彩、意识形态对抗和政治性操弄等特征，也是这些国家民族主义情绪恶性膨胀的具体表现。
中新社记者：如何应对狭隘的民族主义和种族主义所引发的反全球化浪潮？
郝亚明：2020年3月24日，十位联合国条约机构的主席敦促各国领导人，确保政府在应对新冠疫情大流行造成的公共卫生威胁时，必须采取积极措施防范种族主义、仇外心理，避免放任民族主义情绪高涨。
时至今日，与之相关的种族主义、民族主义、仇外主义情绪依旧未能消散，一些新的情绪甚至还在进一步酝酿之中。在全球化与逆全球化相互碰撞的背景下，这很危险。
一方面，数十年全球化进程已促使世界上主要的经济体之间高度关联，疫情传播速度与影响范围堪称史无前例，催生了恐慌性的种族主义、民族主义和仇外主义情绪。另一方面，逆全球化势力近年来有所抬头，新冠疫情一定程度上加速了这一趋势，国际权力转移、国际秩序调整等的现实因素也产生了重大影响。
要克服狭隘性与排斥性，人类命运共同体理念似乎已成唯一的答案。人类命运共同体强调全人类的整体，种族主义、民族主义、仇外主义强调的则是自我与他者的明确划分。
2023年1月8日，一批在越务工的中方人员经东兴口岸回国。翟李强 摄中新社记者：中国倡导的人类命运共同体理念，对后疫情时代的全球发展有着怎样的意义？
郝亚明：人类命运共同体的主旨思想就是协商共建、互利共享，只有合作共赢才能确保全人类拥有光明的前途。基于此，中国领导人在不同场合相继提出网络空间命运共同体、人类卫生健康共同体、地球生命共同体、能源合作共同体、人与自然生命共同体等一系列概念。
人类命运息息相关，各国福祉相互依存。未知病毒最终证明着人类就是一个命运共同体，与病毒的斗争是全人类生死与共的战役。若不承认人类命运共同体的理念，在这场疫情中世界各国或会付出更为惨重的生命健康代价。(完)
受访者简介：
郝亚明，法学博士，历任南开大学周恩来政府管理学院讲师、副教授、教授，现为贵州民族大学特聘教授、博士生导师、民族学学科首席专家，中华民族共同体研究院院长。主要从事民族社会学和民族政治学方面的科研教学工作，研究领域涵盖铸牢中华民族共同体意识的理论与实践、民族国家与民族主义、美国种族问题等。国家社科基金重大项目首席专家，主持包括国家社科基金重大项目、重点项目、一般项目在内的科研项目十余项。多年持续参与中央部委的咨政工作，承担研究课题多项，撰写的专题研究报告获高层肯定。
（文图：赵筱尘 巫邓炎） [责编：天天中] 阅读剩余全文（）  视觉焦点
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